尿素サイクル異常症治療薬の市場規模

マーケットスナップショット

2020年の尿素サイクル異常症治療の世界市場規模は11億1,000万ドルと予測され、2023年から2031年にかけては年平均成長率3.12%で成長すると予測されています。

尿素サイクル異常症（UCD）とは、体内の窒素を代謝し、アンモニアを循環系から排出する能力が低下する、極めて珍しい遺伝性疾患の総称である。UCDの治療は、食生活の改善、アンモニアの蓄積を防ぐための薬剤の使用、急性期の緊急措置などが行われます。尿素サイクル異常症（UCD）の治療法としては、窒素スカベンジャー、アルギニンサプリメント、さらには肝移植などが考えられますが、その重症度や種類によって、どのような選択肢があるのかが決まります。UCDの患者さんは、できるだけ早く正確な診断と治療を受けることで、脳に大きなダメージを受けることなく、長期的に良い結果を得ることができる可能性が高くなります。

希少な遺伝子異常に対する認識や診断の向上、新しい治療法や薬剤の開発により、尿素サイクル異常症（UCD）治療市場は大きく上昇すると予測されています。UCDの有病率と新しい治療法への需要が市場拡大の原動力となっています。精密医療や遺伝子治療もUCD治療を改善する可能性がある。研究開発は、高いコストと少ない患者数にもかかわらず、UCD治療業界の成長を促進する。

市場動向

マーケットドライバ

1. UCDのような希少な遺伝性疾患の有病率と認知度の向上。
2. 革新的で効果的なUCD治療に対する需要の高まり。
3. 精密医療や遺伝子治療の進歩。
4. 希少疾病の研究・治療に対する政府の取り組みや助成金の増加。
5. 医薬品開発およびデリバリーシステムの技術的進歩。

市場の制約

1. 治療費が高い。
2. UCD治療のための患者数が限られている。
3. 医薬品の開発・承認に関わる複雑な規制の状況

マーケットオポチュニティ

1. UCD治療のための新しい治療法や薬剤を開発する。
2. UCDの早期診断とスクリーニングへの注目度が高まっている。
3. 新興国におけるUCD治療市場の拡大。
4. UCD治療薬開発における製薬会社と研究機関の連携・提携。

セグメント別分析

タイプ別セグメント

1. アミノ酸製剤：アミノ酸製剤は、UCDの治療薬として最も一般的なタイプです。尿素サイクルのための代替窒素源を提供することにより、体内のアンモニア濃度を下げるために経口または静脈内投与される。
2. フェニルブチレートフェニルブチレートは、過剰な窒素をフェニルアセチルグルタミンの形で排泄するのを助ける薬です。他のUCD治療薬と組み合わせて使用されます。
3. 安息香酸ナトリウムです：安息香酸ナトリウムは、過剰な窒素をヒプロン酸の形で排泄するのを助ける薬です。他のUCD治療薬と組み合わせて使用します。
4. その他UCDのその他の治療法として、アルギニンサプリメント、シトルリンサプリメント、肝移植などがあります。

用途別セグメント

1. 病院薬局UCDの患者さんは急性期には入院を必要とすることが多いため、病院薬局はUCD治療市場において最も大きなセグメントです。病院薬局では、静脈内投与と経口投与の両方のUCD治療が行われています。
2. リテールファーマシーズ小売薬局では、維持療法やフォローアップのためのUCD治療薬を提供しています。これらの薬は、患者さんのニーズに応じて、経口または静脈注射で投与することができます。
3. オンラインファーマシーオンライン薬局では、維持療法や経過観察のためのUCD治療が行われています。特に遠隔地では、その利便性とアクセスの良さから、オンライン薬局へのシフトが進むと予想されます。これらの薬は、患者さんのニーズに応じて、経口投与や静脈内投与が可能です。

地域別分析

北アメリカ

遺伝性疾患の頻度の高さ、医療インフラの改善、遺伝性疾患管理のための政府プログラムの増加が、北米におけるUCD療法市場の主要な推進要因となっています。米国は、世界で最も成功している数多くの製薬企業や高度に発達した医療制度が存在するため、この地域で最も大きな市場を有しています。

ヨーロッパ

欧州におけるUCD治療市場は、遺伝性疾患に対する意識の高まり、政府の積極的な取り組み、有効性が証明された代替治療へのニーズの高まりによって推進されています。医療制度がより発達しているため、イギリス（UK）、フランス、ドイツがこの地域の3大重要市場となっています。

アジア太平洋

アジア太平洋地域のUCD治療市場は、遺伝性疾患の有病率の上昇と膨大な患者数を背景に、予測期間中に大きな成長を遂げると予想されています。膨大な人口と医療インフラを整備するための政府プログラムの増加により、中国、インド、日本は近年、この地域で最も収益性の高い3つの市場として浮上してきました。

日本

日本における尿素サイクル異常症（UCD）治療市場は、UCDの有病率の増加、疾患に対する認識と診断の増加などの要因により、今後数年間で大きく成長すると予測されています。また、近代的な医療施設が整っていることや、希少疾患の研究開発に対する政府の支援も、市場の拡大に寄与すると予測されます。さらに、新薬の開発や医療技術の発展が、さらなる市場成長の見通しをもたらすと期待されています。全体として、日本のUCD療法市場は、当分の間、安定的に拡大すると予想されます。

LAMEA

LAMEA（中南米、中東、アフリカ）のUCD治療市場 LAMEA（中南米、中東、アフリカ）のUCD治療市場は、患者数の増加、政府プログラムの増加、遺伝病に対する認識の高まりによって牽引されています。ブラジル、メキシコ、サウジアラビアは、人口規模が大きく、医療制度が急速に発展しているため、この地域で最も重要な市場となっています。

トップマーケットプレーヤー

1. Horizon Therapeutics
2. Eurocept BV
3. Recordati Rare Diseases Inc.
4. Synlogic

報告対象範囲

最近の動向

1. Horizon Therapeutics: 2020年、Horizon Therapeutics社は、新生児を含む生後2カ月以上の患者さんのUCD治療薬として、RAVICTI（グリセロールフェニルブチレート）Oral Liquidの米国FDAからの承認を取得しました。.
2. Eurocept BV:2021年、Eurocept BVは、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.とUCD治療薬「RAVICTI」のオランダでの独占販売契約を締結したことを発表しました。
3. Recordati Rare Diseases Inc.: 2020年、Recordati Rare Diseases社は、医薬品「CARBAGLU」（カルグルミン酸）について、小児および成人患者におけるUCDによる急性高アンモニア血症の治療薬としてFDAの承認を取得したことを発表しました。
4. Synlogic: 2021年、Synlogic社は、UCDを対象とした治験用合成生物学的製剤「SYNB8802」の第1/2a相臨床試験を開始したことを発表しました。

よくある質問